藥事日報531期 | 里程碑！全球首個現貨型T細胞免疫療法獲批！

12月19日，瑞科生物欣然宣布，已于近日就其新佐劑重組帶狀皰疹疫苗REC610獲得菲律賓國家食品藥品監督管理局的臨床試驗批準。 

該研究是一項隨機、觀察者盲、葛蘭素史克Shingrix為陽性對照的Ⅰ期臨床試驗，以評價REC610在40歲及以上健康成人受試者中的安全性和免疫原性。

本次取得REC610的臨床試驗批準，是瑞科生物在新佐劑疫苗領域領先實力的又一次驗證。目前人口老齡化加劇，帶狀皰疹發病率提升，相信REC610將為預防接種提供一種更為強效的疫苗選擇。

12月19日，中國臨床試驗注冊中心官網登記了一項評價JT001（VV116）對比Paxlovid（奈瑪特韋片/利托那韋片）治療輕-中度新型冠狀**肺炎（COVID-19）**反彈率的多中心、單盲、隨機、對照III期臨床研究。

這是繼今年4月開展評估VV116對比Paxlovid早期治療輕中度新冠肺炎有效性和安全性的III期臨床后，又一項VV116和Paxlovid的頭對頭研究。

該試驗的主要目的是對比輕中度新冠患者接受VV116或奈瑪特韋片/利托那韋片治療后**反彈的發生率，預計共納入478名受試者，VV116和Paxlovid治療組各239名。

12月19日，阿斯利康宣布其PD-L1單抗Imfinzi（durvalumab，度伐利尤單抗）的III期PEARL研究未達到主要終點。

該研究是一項全球性、多中心、隨機、開放標簽的III期臨床試驗，共納入671例患者，旨在評估Imfinzi單藥對比標準治療（SoC）一線治療IV期轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者的療效和安全性。研究的主要終點為腫瘤表達高水平PD-L1（TC≥25%）亞組患者和早期死亡風險低亞組患者的總生存期（OS）。

結果顯示，在兩個亞組中，與SoC組（鉑類化療）相比，Imfinzi組患者的OS均未在統計學意義上改善。但在PD-L1表達水平＞50%亞組中，Imfinzi組患者的OS有所改善。

安全性方面，Imfinzi的安全性和耐受性與既往研究一致，沒有發現新的安全信號。

Madrigal Pharmaceuticals今日宣布其在研藥品resmetirom于臨床3期試驗治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的積極結果。數據分析顯示，試驗達成兩項肝臟組織學改善終點，這兩項終點是FDA認為可預測患者臨床獲益性，并用以支持加速批準治療帶有肝纖維化NASH患者的指標。Madrigal預計在2023年上半年遞交新藥申請（NDA）并同時尋求此藥物的快速批準。

NASH是一項嚴重、漸進式的肝病，是非酒精性脂肪性肝?。∟AFLD）的一種晚期形式。據預估，NAFLD影響全球超過20%的成人，而其中的20%可能患有NASH。NASH的成因為肝臟不能正常代謝脂類和碳水化合物，造成肝臟過多脂肪堆積而引起慢性炎癥，進而造成漸進式的肝纖維化（瘢痕形成），最終導致肝硬化，甚至是肝衰竭、肝癌與死亡。對于NASH病患，晚期纖維化與產生肝臟相關疾病與死亡的風險高度相關。這些疾病的每一個（發?。┕濣c都受到特定通路失調的影響，這可能導致一系列的癥狀。發生NASH常見的風險因子包含肥胖、高血脂（例如高膽固醇與甘油三酯）以及2型糖尿病。目前世界上已經有超過1億NASH患者，然而仍沒有獲批用于治療NASH的療法。

來源：藥明康德

日前，臨床階段的細胞和基因治療公司Poseida Therapeutics在今年的美國血液學會（ASH）年會上展示了其與武田（Takeda）合作的基因治療項目P-FVIII-101的臨床前數據，這些數據為使用P-FVIII-101治療血友病A提供了臨床前原理驗證。新聞稿指出，雙方將繼續進行臨床前研究，以推進該候選療法的IND申請。

血友病A是由于缺乏凝血因子VIII（FVIII）而導致的一種罕見遺傳性出血性疾病。凝血因子的缺乏使患者凝血酶生成不足，導致凝血障礙。血友病A以反復出血及其相關并發癥為主要臨床表現，其中約80%為關節出血，其并發癥主要是慢性出血性關節病變，且可導致嚴重的關節畸形。目前，血友病A的主要治療手段是定期輸注FVIII。然而，天然的FVIII在血液中的半衰期只有12個小時左右，因此通?；颊咝枰恐芙邮?-4次FVIII輸注，這為他們的生活帶來極大的不便。

P-FVIII-101是Poseida與武田基于2021年達成的一項合作開發的一種肝臟靶向基因療法，用于血友病A的體內治療，具有功能性治愈該疾病的潛力。該療法結合了Poseida的Super piggyback（SPB）DNA修飾系統和納米顆粒遞送技術，piggyback DNA修飾系統能夠利用轉座子（transposon），不需要**載體就可以將目的基因永久性地導入細胞，有望產生長期的蛋白表達。此外，該療法還具有重復給藥的潛力，并有望簡化制造過程。

來源：醫藥筆記