藥事日報532期 | 復必泰mRNA疫苗于中國香港獲批上市！

12月20日，安斯泰來和Seagen宣布Padcev（enfortumab vedotin-ejfv）聯合Keytruda（pembrolizumab）一線治療不適合接受以順鉑為基礎化療的不可切除局部晚期或轉移性尿路上皮癌（la/mUC）患者的補充生物制劑許可申請（sBLA）獲FDA優先審評，PDUFA日期定為2023年4月21日。 

尿路上皮癌（UC）是一種常見的泌尿系統癌癥。據估計，2021年美國近8.4萬人被診斷出患有膀胱癌，其中UC占所有膀胱癌的90%。長期以來，晚期尿路上皮癌（mUC）的治療以含鉑化療方案為主，患者在含鉑化療失敗后，治療選擇有限。因此，探索高效、安全的新藥物依然迫在眉睫。

Padcev是一款first-in-class靶向Nectin-4的抗體偶聯藥物（ADC），于2019年12月獲得FDA加速批準，用于治療局部晚期或轉移性尿路上皮癌患者，這些患者曾經接受過含鉑化療和一種PD-1/PD-L1***的治療或者不適合接受含順鉑的化療，并且之前曾接受過一種或多種治療方案。2020年2月，基于EV-103研究劑量遞增隊列和擴展隊列A結果，Padcev聯合pembrolizumab一線治療la/mUC的適應癥獲得了FDA突破性療法認定。

12月19日，九天生物（Skyline Therapeutics）宣布旗下攬月生物醫藥科技有限公司（以下簡稱“攬月生物”）自主研發的基因治療藥物SKG0106眼內注射溶液獲批開展臨床研究，用于治療新生血管性（濕性）年齡相關性黃斑變性 （nAMD/wAMD）。

年齡相關性黃斑變性（AMD）是一種進行性疾病，可引起**視力嚴重受損，是造成老年人不可逆失明的主要原因之一。其中，以脈絡膜新生血管（CNV）形成、出血、滲出為特征的新生血管性年齡相關性黃斑變性（nAMD）是引起嚴重的、不可逆的視力損傷的最主要原因。在AMD致盲患者中，nAMD占了很高的比例。

SKG0106眼內注射溶液是九天生物開發的一款在研的創新眼科基因治療藥物，由該公司開發的新型腺相關**（AAV）衣殼和其獨創的抗新生血管生長的轉基因組成。其作用機制是：通過單次玻璃體腔注射將SKG0106遞送至眼內，在轉導視網膜細胞后表達抗新生血管生長基因產物，從而抑制與眼底新生血管相關的疾病進展。在臨床前研究中，SKG0106顯示出了良好的靶組織專一性、轉導性和生物分布，以及抑制眼內新生血管生長具有高效性、持久療效和良好安全性等特點。

近日，上海舶望制藥有限公司（以下簡稱“舶望制藥”）宣布其自主研發的首款siRNA新藥1期臨床試驗申請已獲得澳大利亞藥品監督管理局（TGA）的批準，即將在澳大利亞啟動1期臨床試驗。

siRNA藥物（小干擾核酸藥物）是近幾年來嶄露頭角的新技術藥物，具有可成藥靶點多、藥效強、安全性好、給藥頻率低的優勢，且適應癥領域廣泛，涵蓋心血管疾病、罕見病、神經性疾病、**肝炎、眼科疾病、腫瘤等，已成為全球范圍內極具發展潛力的前沿醫藥領域之一。

公開資料顯示，舶望制藥成立于2021年4月，由數位擁有RNAi藥物豐富開發經驗的科學家創立，致力于開發新一代siRNA藥物，為全球患者提供更好的治療手段。該公司團隊在核酸序列設計、化學修飾、GalNAc遞送技術、肝臟外遞送技術、寡聚核酸合成、CMC等RNAi藥物開發的全流程環節擁有多年專業經驗。

今日（12月21日），深圳硅基仿生科技股份有限公司（以下簡稱“硅基仿生”）宣布獲得近5億元D輪融資。本輪融資由上海生物醫藥基金和廣東中醫藥大健康基金聯合領投，興證資本、嘉程資本、中國新城鎮等機構跟投，方圓資本擔任該公司財務顧問。根據硅基仿生新聞稿，這是該公司繼年初完成超過5億元融資后的新一輪次融資。本輪資金主要用于產品市場開拓、全自動化產線擴張、新品開發以及推進國際化經營布局。

硅基仿生成立于2015年，致力于慢病管理領域的創新醫療器械研發與產業化，主要項目包括持續葡萄糖監測系統（CGM）、糖尿病視網膜病變人工智能輔助診斷軟件（DR Screen）、人工視網膜、膠囊胃鏡機器人。目前，硅基仿生自主研發的“硅基動感持續葡萄糖監測系統”已經獲批上市，這是一款免指血校準的CGM產品，可為糖尿病患者提供數字化血糖管理方案。

來源：康樂衛士

12月21日，諾誠健華宣布，其BTK***奧布替尼聯合抗CD19單抗tafasitamab和來那度胺已在中國獲批開展一項單臂、開放標簽、多隊列2期臨床試驗，以評估聯合療法治療復發/難治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者的有效性和安全性。

奧布替尼是諾誠健華研發的一款具高度選擇性的新型BTK***，旨在用于治療血液腫瘤及自身免疫性疾病。2020年12月，該藥獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）附條件批準上市，用于治療復發/難治性慢性淋巴細胞白血?。–LL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）、以及復發/難治性套細胞淋巴瘤（MCL）兩項適應癥。2022年11月，奧布替尼在新加坡獲批用于治療復發/難治性套細胞淋巴瘤患者。此外，奧布替尼治療復發/難治性華氏巨球蛋白血癥和復發/難治性治療邊緣區淋巴瘤的兩項新適應癥上市申請也已獲得NMPA受理。

Tafasitamab是一款靶向CD19的Fc結構域優化的人源化單克隆抗體。2010年，MorphoSys公司從Xencor公司獲得全球獨家開發和商業化tafasitamab的權利。后來，Incyte公司和MorphoSys公司達成協議，獲得該藥美國市場以外獨家商業化tafasitamab的權利。2021年8月，諾誠健華和Incyte公司就tafasitamab在大中華區的血液瘤和實體瘤開發和獨家商業化簽訂了合作和許可協議。

來源：美通社